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2017.08.23 米国シロス社がタミバロテンの急性骨髄性白血病に対するオーファンドラッグ指定を発表

米国シロス社がタミバロテンの急性骨髄性白血病に対するオーファンドラッグ指定を発表

平成29年8月21日(米国時間)、当社連結子会社のテムリック株式会社(以下「テムリック」)の導出先であるSyros Pharmaceuticals Inc.(本社:米国マサチューセッツ州ケンブリッジ、以下「シロス社」)は、テムリックが同社に導出したレチノイン酸受容体α作動薬(タミバロテン/TM-411/SY-1425、以下「タミバロテン」)につきまして、米国食品医薬品局(FDA: Food and Drug Administration)より急性骨髄性白血病(AML)に対するオーファンドラッグ指定を受けたことを発表しましたのでお知らせします。

タミバロテンは、現在米国においてFirst-in-classの経口治療薬として、遺伝的に分類されたAML及び骨髄異形成症候群(MDS)患者群に対して第Ⅱ相臨床試験を実施しております。

AMLは依然として適切な治療法が無いアンメットメディカルニーズの高い疾病であり、David A. Roth 氏(シロス社 Chief Medical Officer)は以下のように述べております。

「タミバロテンはRARα又はIRF8遺伝子を高発現しているAMLの患者群に有意な効果を示すと考えている。オーファンドラッグ指定を受けることはタミバロテンの開発において薬事上、重要な出来事である。現在進行中の第Ⅱ相臨床試験は順調に進捗しており、今年の第4四半期に初期の臨床結果を報告できることを期待している。」

FDAは、米国の20万人以下の稀な疾病の治療に対する薬剤開発を支援するため、オーファンドラッグ指定を与えております。オーファンドラッグ指定を受けた薬剤が承認された場合は、7年間の市場独占性、要件を満たした臨床試験に対する税額控除やFDA承認申請費用の免除等のメリットを受けることができます。

テムリックは平成27年9月に、シロス社と北米および欧州におけるタミバロテンの癌治療薬としての開発販売権に関する導出契約を締結しており、契約一時金の受領の他、開発段階に応じたマイルストン及び発売後のロイヤルティを受ける権利を得ております。

テムリックは、シロス社との連携をより強固にすることにより、必要とされる支援を遅滞なく実施するよう務め、今後のマイルストン収益およびロイヤルティ収益の早期獲得を目指して、効率良い業務マネジメントにおいて尽力して参ります。

以上

【ご参考】シロス社の発表内容の詳細は、シロス社のニュースリリースをご覧ください。

https://ir.syros.com/press-releases/detail/97/syros-receives-fda-orphan-drug-designation-for-sy-1425-for